Поддержать команду Зеркала
Беларусы на войне
  1. В отношении лидера группы «Палац» Олега Хоменко завели уголовное дело
  2. Воскресенский рассказал, как комиссия голосовала по вопросу освобождения Тихановского
  3. «Человеку хочется прикоснуться к миру люкса». Как одевается личный врач Лукашенко
  4. По указанию «сверху»: для чего Кремль позволяет и как использует агрессивные высказывания Дмитрия Медведева в адрес мировых лидеров
  5. Почему заявления Тихановского многих возмущают? Мнение
  6. «Вясна»: Силовики активно задерживают беларусов, попавших в кадры документального фильма о протестах
  7. «Стараются задержать всех, кто засветился». Силовики получили приказ активнее задерживать участников протестов 2020-го — BELPOL
  8. Беларусов попросили назвать достижения и провалы нашей страны за последние пять и 30 лет. Итоги исследования поразили даже социологов
  9. Общался с Лукашенко и был «главным госпоэтом», но выбрал оппозицию и эмиграцию. Сегодня ему 79 — рассказываем, что изменило его жизнь
  10. Силовики задержали сотрудницу Минздрава
  11. Еще у одного политзаключенного, похоже, «отжали» недвижимость. Нашлись желающие купить — они устроили «драку»
  12. На интервью с Тихановской пришли липовые российские журналисты. Обман раскрыли в самый последний момент
  13. Юг зальет, на севере намечается нечто еще более интересное. На Беларусь движется мощный циклон — объявлен оранжевый уровень опасности
  14. Заканчивается срок давности по «народной» статье за участие в протестах 2020-го. Спросили у юристки, можно ли больше не бояться силовиков
  15. «Зеркало» отмечает четвертый день рождения — и это печальная новость. Вот почему
  16. «Самые грузные сотрудники расположились на канализационных люках». Как охраняли райцентр во время приезда Лукашенко


/

Американские ученые из Детской больницы Филадельфии и Пенсильванского университета впервые применили персонализированную CRISPR-терапию, которая позволяет «редактировать» ДНК. С ее помощью начали лечение младенца с тяжелым генетическим заболеванием, пишет «Хайтек».

Изображение носит иллюстративный характер. Фото: pexels.com / Sarah Chai
Изображение носит иллюстративный характер. Фото: pexels.com / Sarah Chai

Ребенок, которого называют Кей Джей (KJ), чтобы не раскрывать его личные данные, родился с тяжелым дефицитом карбамоилфосфатсинтетазы 1 (CPS1). При этом метаболическом расстройстве в организме накапливается токсичный аммиак, что грозит неврологическими повреждениями и смертью. В результате половина носителей умирает в младенчестве.

В ряде случаев при таком расстройстве проводят пересадку печени, но состояние Кей Джея было слишком тяжелым. С диагнозом тяжелого дефицита CPS1 времени на ожидание традиционных методов лечения не было.

Тогда врачи из Детской больницы Филадельфии и Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете предложили родителям ребенка использовать радикальное решение: они создали персонализированную генную терапию, которая целенаправленно исправляет конкретную мутацию, вызывающую заболевание.

Проведя необходимые тесты, исследовательская группа Мусунуру в течение нескольких недель разработала метод коррекции одного из генетических изменений. Всего за шесть месяцев ученые создали персонализированную терапию с использованием липидных наночастиц (LNP) для доставки системы «генетических ножниц» CRISPR.

Кей Джей получил первую дозу лечения в полгода, а затем еще две инфузии в возрастающих дозах в течение следующих двух месяцев. Уже через семь недель после начала терапии состояние ребенка значительно улучшилось: он смог переносить повышенное количество диетического белка и ему вдвое сократили дозу препарата, поглощающего азот.

Хотя все еще много неизвестного, врачи надеются, что персонализированное редактирование генов сработало. Для полной оценки преимуществ терапии необходимо длительное наблюдение.

Лечение стало возможным, поскольку Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило заявку на экспериментальное лечение всего за неделю, признавая критическое состояние ребенка. Врачи надеются, что успех лечения откроет возможность для более широкого применения генной терапии.